• 生物活性

靶点及简介 ：Eliglustat is an specific, potent and orally active glucocerebroside synthase inhibitor with an IC50 of 24 nM.

一种具有口服活性的葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS）的抑制剂，可用于1型戈谢病的相关研究。

体外研究：

    Eliglustat酒石酸盐显示出良好的效力，IC50为24 nM，对靶酶的特异性[1]。随着Genz-112638（0.6-1000 nM）的增加，培养K562或B16 / F10细胞72小时，导致剂量依赖性降低GM1和GM3的细胞表面水平。抑制K562细胞中GM1细胞表面呈递的平均IC50值为24 nM（范围14-34 nM），B16 / F10细胞中GM3的平均IC50值为29 nM（范围12-48 nM）[1]。

体内研究

    与年龄匹配的对照动物相比，在显着积累底物（10周龄）之前接受药物的小鼠显示脾脏，肺和肝脏中葡糖神经酰胺水平和戈谢细胞数量降低[1]。

细胞实验

    通过测量其对K562或B16 / F10细胞上神经节苷脂GM1和GM3的细胞表面水平的影响来间接测定Genz-112638的抑制活性。通过将细胞与递增量的Genz-112638（0.6-1000nM）一起孵育72小时来测定K562细胞上的GM1水平，之后收获细胞并使用10μL重组霍乱毒素-FITC在100μL磷酸盐缓冲液中染色含有0.5％牛血清白蛋白（BSA）的盐水（PBS）在冰上保持30分钟。将细胞洗涤，重悬于含有0.5％BSA的PBS中并定量荧光[3]。

动物实验

    小鼠：将Eliglustat半酒石酸盐溶于注射用水中，并在9天内以75mg / kg /天至150mg / kg /天的剂量递增给药，每次给药3天，增量为25mg / kg /天。每周对小鼠称重三次，以监测药物对其整体健康的潜在影响。动物被吸入二氧化碳杀死[3]。

• 验证及参考文献

验证：

参考文献：

• [1] Shayman JA. Drugs Future. 2010, 35(8):613-620.
• [2] Nelson S. Yew, et al. PLoS One. 2010, 5(6):e11239.

[3]. McEachern KA, et al. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase

• 溶解度及制备方案

DMSO	80 mg/mL  (197.76 mM)
Ethanol	80 mg/mL   (197.76 mM)
Water	Insoluble

• 制备储备液

浓度   溶剂体积    质量	1 mg	5 mg	10 mg
1 mM	2.4719 mL	12.3597 mL	24.7194 mL
5 mM	0.4944 mL	2.4719 mL	4.9439 mL
10 mM	0.2472 mL	1.2360 mL	2.4719 mL
50 mM	0.0494 mL	0.2472 mL	0.4944 mL

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